Thérapie génique : la dystrophie musculaire de Duchenne bientôt guérie ?

https://www.sante-decouverte.com/wp-content/uploads/imgsd/therapie-genique-la-dystrophie-musculaire-de-duchenne-bientot-guerie-1_s.gifDes chercheurs de la Faculté de médecine de l’Université Laval viennent de démontrer qu’il est possible de réparer le gène défectueux à l’origine de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie héréditaire qui frappe un garçon sur 3500.

La dystrophie musculaire de Duchenne provoque une dégénérescence progressive des muscles qui, s’amorçant dès la petite enfance, entraîne généralement la mort du patient avant l’âge de 25 ans. Elle est causée par des mutations qui affectent une protéine appelée dystrophine. Ces dernières altèrent la séquence normale des nucléotides du gène de cette protéine et en stoppent la synthèse.

L’équipe du professeur Tremblay s’est associée à Cellectis, une firme spécialisée, afin de concevoir des méganucléases, enzymes capables de reconnaître et d’extraire les régions mutées du génome des personnes atteintes de dystrophie de Duchenne. Lors d’essais in vitro, les chercheurs ont introduit des gènes codant pour différentes méganucléases dans des cellules musculaires humaines. Continuer la lecture de « Thérapie génique : la dystrophie musculaire de Duchenne bientôt guérie ? »